恒瑞，2 亿罕见病新药，优先审评

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药圈观察局，最新观察：本文为共创内容，作者：药圈观察局1组总有粉丝留言说，我一发恒瑞新药内容，恒瑞就跌...所以，恒瑞的新药动态，又来了。恒瑞子公司成都盛迪医药研发的HRS-5965胶囊被CDE拟纳入优先审评品种。纳入优先审评的品种通常能在6个月内完成审评，而普通审评程序一般需要12-18个月。这是一款什么药HRS-5965胶囊是针对阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的创新药，是一种补体因子B抑制剂，其作用机制是通过抑制补体介导的血管内外溶血反应，提升血红蛋白水平。对于PNH患者而言，这意味着可能减少输血需求并改善生活质量。

PNH是一种后天获得性溶血性疾病，因发病率低已被纳入国家《第一批罕见病目录》。

目前，全球同靶点药物仅有诺华公司的盐酸伊普可泮胶囊（商品名：Fabhalta）在国外获批上市。据EvaluatePharma数据库统计，2024年诺华该产品全球销售额约为1.29亿美元。

所以，市场潜力巨大。

所以，针对这类新药，恒瑞的研发投入也巨大，仅该品种，就已投入约2.1亿元。而补体因子B抑制剂，已成药企必争之地。除诺华的先发优势外，恒瑞 HRS-5965与罗氏Sefaxersen、海思科HSK39297、朗来科技 MY008211A构成第二梯队。恒瑞凭借2亿元研发投入和临床进展，有望争先该赛道国产唯二商业化药物。（朗来科技的MY008211A是国内首个申报上市的国产补体因子B抑制剂，其上市申请正在接受优先审查，且已获FDA授予治疗PNH的孤儿药认定，临床进展应该国内第一）截至11月3日，恒瑞总市值达4208亿元。而恒瑞医药近期发布的2025年第三季度报告显示，其前三季度实现营业收入231.88亿元，同比增长14.85%；归属于上市公司股东的净利润57.51亿元，同比增长24.5%。

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